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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

你的隐私，大数据怎知道******

　　作者：杨义先、钮心忻（均为北京邮电大学教授）

　　在网络上，每个人都会或多或少，或主动或被动地泄露某些碎片信息。这些信息被大数据挖掘，就存在隐私泄露的风险，引发信息安全问题。面对汹涌而来的5G时代，大众对自己的隐私保护感到越来越迷茫，甚至有点不知所措。那么，你的隐私，大数据是怎么知道的呢？大家又该如何自我保护呢？

　　1.“已知、未知”大数据都知道

　　大数据时代，每个人都有可能成为安徒生童话中那个“穿新衣”的皇帝。在大数据面前，你说过什么话，它知道；你做过什么事，它知道；你有什么爱好，它知道；你生过什么病，它知道；你家住哪里，它知道；你的亲朋好友都有谁，它也知道……总之，你自己知道的，它几乎都知道，或者说它都能够知道，至少可以说，它迟早会知道！

　　甚至，连你自己都不知道的事情，大数据也可能知道。例如，它能够发现你的许多潜意识习惯：集体照相时你喜欢站哪里呀，跨门槛时喜欢先迈左脚还是右脚呀，你喜欢与什么样的人打交道呀，你的性格特点都有什么呀，哪位朋友与你的观点不相同呀……

　　再进一步说，今后将要发生的事情，大数据还是有可能知道。例如，根据你“饮食多、运动少”等信息，它就能够推测出，你可能会“三高”。当你与许多人都在独立地购买感冒药时，大数据就知道：流感即将暴发了！其实，大数据已经成功地预测了包括世界杯比赛结果、股票的波动、物价趋势、用户行为、交通情况等。

　　当然，这里的“你”并非仅仅指“你个人”，包括但不限于，你的家庭，你的单位，你的民族，甚至你的国家等。至于这些你知道的、不知道的或今后才知道的隐私信息，将会把你塑造成什么，是英雄还是狗熊？这却难以预知。

　　2.数据挖掘就像“垃圾处理”

　　什么是大数据？形象地说，所谓大数据，就是由许多千奇百怪的数据，杂乱无章地堆积在一起。例如，你在网上说的话、发的微信、收发的电子邮件等，都是大数据的组成部分。在不知道的情况下被采集的众多信息，例如被马路摄像头获取的视频、手机定位系统留下的路线图、驾车的导航信号等被动信息，也都是大数据的组成部分。还有，各种传感器设备自动采集的有关温度、湿度、速度等万物信息，仍然是大数据的组成部分。总之，每个人、每种通信和控制类设备，无论它是软件还是硬件，其实都是大数据之源。

　　大数据利用了一种名叫“大数据挖掘”的技术，采用诸如神经网络、遗传算法、决策树、粗糙集、覆盖正例排斥反例、统计分析、模糊集等方法挖掘信息。大数据挖掘的过程，可以分为数据收集、数据集成、数据规约、数据清理、数据变换、挖掘分析、模式评估、知识表示等八大步骤。

　　不过，这些听起来高大上的大数据产业，几乎等同于垃圾处理和废品回收。

　　这并不是在开玩笑。废品收购和垃圾收集，可算作“数据收集”；将废品和垃圾送往集中处理场所，可算作“数据集成”；将废品和垃圾初步分类，可算作“数据规约”；将废品和垃圾适当清洁和整理，可算作“数据清理”；将破沙发拆成木、铁、布等原料，可算作“数据变换”；认真分析如何将这些原料卖个好价钱，可算作“数据分析”；不断总结经验，选择并固定上下游卖家和买家，可算作“模式评估”；最后，把这些技巧整理成口诀，可算作“知识表示”。

　　再看原料结构。大数据具有异构特性，就像垃圾一样千奇百怪。如果非要在垃圾和大数据之间找出本质差别的话，那就在于垃圾是有实体的，再利用的次数有限；而大数据是虚拟的，可以反复处理，反复利用。例如，大数据专家能将数据（废品）中挖掘出的旅客出行规律交给航空公司，将某群体的消费习惯卖给百货商店等。总之，大数据专家完全可以“一菜多吃”，反复利用，而且时间越久，价值越大。换句话说，大数据是很值钱的“垃圾”。

　　3.大数据挖掘永远没有尽头

　　大数据挖掘，虽然能从正面创造价值，但是也有其负面影响，即存在泄露隐私的风险。隐私是如何被泄露的呢？这其实很简单，我们先来分解一下“人肉搜索”是如何侵犯隐私的吧！

　　一大群网友，出于某种目的，利用自己的一切资源渠道，尽可能多地收集当事人或物的所有信息；然后，将这些信息按照自己的目的提炼成新信息，反馈到网上与别人分享。这就完成了第一次“人肉迭代”。

　　接着，大家又在第一次人肉迭代的基础上，互相取经，再接再厉，交叉重复进行信息的收集、加工、整理等工作，于是，便诞生了第二次“人肉迭代”。如此循环往复，经过多次不懈迭代后，当事人或物的画像就跃然纸上了。如果构成“满意画像”的素材确实已经证实，至少主体是事实，“人肉搜索”就成功了。

　　几乎可以断定，只要参与“人肉搜索”的网友足够多，时间足够长，大家的毅力足够强，那么任何人都可能无处遁形。

　　其实，所谓的大数据挖掘，在某种意义上说，就是由机器自动完成的特殊“人肉搜索”而已。只不过，这种搜索的目的，不再限于抹黑或颂扬某人，而是有更加广泛的目的，例如，为商品销售者寻找最佳买家、为某类数据寻找规律、为某些事物之间寻找关联等。总之，只要目的明确，那么，大数据挖掘就会有用武之地。

　　如果将“人肉搜索”与大数据挖掘相比，网友被电脑所替代；网友们收集的信息，被数据库中的海量异构数据所替代；网友寻找各种人物关联的技巧，被相应的智能算法替代；网友们相互借鉴、彼此启发的做法，被各种同步运算所替代。

　　各次迭代过程仍然照例进行，只不过机器的迭代次数更多，速度更快，每次迭代其实就是机器的一次“学习”过程。网友们的最终“满意画像”，被暂时的挖掘结果所替代。之所以说是暂时，那是因为对大数据挖掘来说，永远没有尽头，结果会越来越精准，智慧程度会越来越高，用户只需根据自己的标准，随时选择满意的结果就行了。

　　当然，除了相似性外，“人肉搜索”与“大数据挖掘”肯定也有许多重大的区别。例如，机器不会累，它们收集的数据会更多、更快，数据的渠道来源会更广泛。总之，网友的“人肉搜索”，最终将输给机器的“大数据挖掘”。

　　4.隐私保护与数据挖掘“危”“机”并存

　　必须承认，就当前的现实情况来说，大数据隐私挖掘的“杀伤力”，已经远远超过了大数据隐私保护的能力；换句话说，在大数据挖掘面前，当前人类有点不知所措。这确实是一种意外。自互联网诞生以后，在过去几十年，人们都不遗余力地将碎片信息永远留在网上。其中的每个碎片虽然都完全无害，可谁也不曾意识到，至少没有刻意去关注，当众多无害碎片融合起来，竟然后患无穷！

　　不过，大家也没必要过于担心。在人类历史上，类似的被动局面已经出现过不止一次了。从以往的经验来看，隐私保护与数据挖掘之间总是像“走马灯”一样轮换的——人类通过对隐私的“挖掘”，获得空前好处，产生了更多需要保护的“隐私”，于是，不得不再回过头来，认真研究如何保护这些隐私。当隐私积累得越来越多时，“挖掘”它们就会变得越来越有利可图，于是，新一轮的“挖掘”又开始了。历史地来看，人类在自身隐私保护方面，整体处于优势地位，在网络大数据挖掘之前，“隐私泄露”并不是一个突出的问题。

　　但是，现在人类需要面对一个棘手的问题——对过去遗留在网上的海量碎片信息，如何进行隐私保护呢？单靠技术，显然不行，甚至还会越“保护”，就越“泄露隐私”。

　　因此，必须多管齐下。例如从法律上，禁止以“人肉搜索”为目的的大数据挖掘行为；从管理角度，发现恶意的大数据搜索行为，对其进行必要的监督和管控。另外，在必要的时候，还需要重塑“隐私”概念，毕竟“隐私”本身就是一个与时间、地点、民族、文化等有关的约定俗成的概念。

　　对于个人的网络行为而言，在大数据时代，应该如何保护隐私呢？或者说，至少不要把过多包含个人隐私的碎片信息遗留在网上呢？答案只有两个字：匿名！只要做好匿名工作，就能在一定程度上，保护好隐私了。也就是说，在大数据技术出现之前，隐私就是把“私”藏起来，个人身份可公开，而大数据时代，隐私保护则是把“私”公开（实际上是没法不公开），而把个人身份隐藏起来，即匿名。

　　《光明日报》（ 2023年01月12日 16版）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）